งานวิจัยประเภท Medical decision making/cost effective analysis เป็นสิ่งที่แพทย์ในเวชปฎิบัติไม่คุ้นเคยนัก เพราะคำตอบงานวิจัยใช้ในเชิงกำหนดนโยบายหรือ guideline อย่างไรก็ตาม ในมุมมองของการทำวิจัยทางคลินิก การ"ทราบถึงวิธีคิด"ของ DA/CEA research นี้จะช่วยในการคิดคำถามงานวิจััยให้มีคุณค่า สามารถ "Translate" ไปสู่เป้าหมายสูงสุดของการวิจัยคือ "เปลี่ยนแปลงเวชปฎิบัติ"

 

Concept 1: Cost effective analysis ...real world 
                     =   "Cost" we invest per "Outcome" gain


ผลลัพท์ของ Cost utility analysis  มีหน่วยเป็น Dollars( Baths, Yen etc..) per QALYs gain  หรือเรียกอีกอย่างว่า Increment of cost per QALYs

Cost
สิ่งสำคัญคือ "Cost ในมุมมองของใคร" เช่น ค่าใช้จ่ายในการจ้างคนมาดูแลผู้ป่วยอัมพาตที่บ้าน  ไม่ใช่ cost ในมุมมองโรงพยาบาล โดยมาตรฐานจึงใช้ภาพรวมคือ  "Society perspective"
Direct cost หมายถึง ค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการรักษาพยาบาล เป็นตัวเงินชัดเจน
แหล่งให้ได้ที่น่าเชื่อถือ มักมาจากอัตราค่าใช้จ่ายภาครัฐ
Time cost หรือ Opportunity cost  ชื่อก็บอกว่า โดยคำนวณจากข้อมูลประชากรว่า คนเพศนี้ อายุช่วงนี้ "เวลามีค่า - สร้างผลผลิต" ได้มากน้อยเพียงไร  
รายละเอียดยังมีอีกมากที่นักเศรษฐศาสตร์สาธรณสุขน่าจะเข้าใจและอธิบายได้ดีกว่า 

Outcome
Cost effective analysis ดั้งเดิมใช้ Health outcome ที่เราคุ้นเคยกันดีคือ ระยะเวลามีชีิวิตรอด (survival years)  ต่อมาเริ่มพิจารณาว่า คุณภาพชีวิต ก็เป็นส่วนสำคัญ  กล่าวคือ 10 ปีที่ผู้ป่วยอยู่บนรถเข็น อาจมีค่าน้อยกว่า  กับ 1 ปีที่ไปไหนมาไหนได้สบาย 
ปัจจุบันที่มาตรฐานของ Outcome  จึงใช้ Quality-adjusted life year 
"QALYs" =  Quality factor ( เรียกอีกอย่าง Utility) X Years 

Utility :  มีค่า 0-1 เป็นการประมาณ "ความพอใจในชีวิตของผู้ป่วยในสถาวะนั้น"
( Patient's preference for a particular state of health -Khan JG)  ต้วอย่างเช่น การศึกษาเกี่ยวกับ Stroke outcome  0 = dead  0.2= Vegetative stage 0.5 = Bed ridden.. 1= Normal health status  เป็นต้น
วิธีการกำหนด utility  อาจใช้วิธี Visual analog scale, Standard gambling หรือ Time tradeoff ซึ่งมีรายละเอียดปลีกย่อย  แต่ที่สำคัญคือ "มุมมองจากใคร (ดีที่สุดคือผู้ป่วยเอง) และหมายความว่าอย่างไร" --> ผลจากงานวิจัยเชิง Qualitative น่าจะช่วยในส่วนนี้
Years : ข้อมูล prognosis ได้จากการศึกษาเชิง observational study 

QALYs นี้จะนำไปใช้กับ Terminal node ใน Decision tree ต่อไป

มีอีกคำหนึ่งที่เจอได้คือ "Discount"ซึ่งหลักการมาจาก "ความสุขที่มีอยู่ในปัจจุบัน ดีกว่าไปรอหวังในอนาคต" 
- การ discount ในส่วน cost เข้าใจง่ายคือ 100 บาทตอนนี้มีค่ากว่าอีกใน 20 ปีข้างหน้า ดังนั้นค่าเงิน 100 บาทใน 20 ปีข้างหน้ามีค่าเทียบเท่า 80
- การ discount ในส่วน outcome..ยกตัวอย่าง สุขภาพดีตั้งแต่ตอนนี้ (utility =1.0) กับ ต้องรออีก 20 ปีถึงจะสุขภาพดี ปรากฎว่า utility มีค่าเทียบเท่า 0.9

Concept 2: Decision tree
                     = Decision making node + Chance node +
                        Termanal node

Decision making node: อะไรคือทางเลือกในการรักษา

 สมมติว่าผู้ป่วยที่มาด้วยอาการคลื่นไส้ที่ห้องฉุกเฉิน แพทย์ควรส่ง CT brain ทุกรายหรือไม่  ?
Decision node  ในที่นี้คือ CT กับ ไม่ CT

Chance node และ Terminal node: โอกาสในแต่ละชะตากรรม

ผู้ป่วยลักษณะนี้มีชะตากรรม" (case scenario) อย่างไรได้บ้าง และมีโอกาส (Probability) ที่จะเกิดขึ้นเพียงไร 

- โอกาสเกิดเหตุการณ์ ที่ตามมาจาก intervention เรียกว่า Chance node 
ในกรณี Diagnositic test ใช้ข้อมูล prevalence sensitivity specificity เพื่อหา False positive/negative rate
หากเป็นการรักษาใช้ข้อมูล efficacy และ adverse effect 

- ผลลัพท์สุดท้าย หรือ Terminal node ที่เป็นไปได้เรียงจากแย่มากไปดีมาก คือ Death, disability  และ  normal จะเห็นว่าขึ้นกับ patient's risk factor คนไข้อายุเท่าไหร่  เป็นเบาหวานไหม...ดังนั้นการวิเคราะห์ต้องระบุกลุ่มศึกษาให้ชัดเจน

ภาพ: โครงสร้างของ Decision tree  
ที่มา: Detsky AS et al.Primer on Medical Decision Analysis: Part 2--Building a Tree

Decision node (สี่เหลี่ยมเล็ก) ---Chance node (วงกลม) --- Terminal node (ในกรอบสี่เหลี่ยม)

Probability ใน Chance node นี้
ชุดที่เรากำหนดไว้ใน Decision tree จนได้ Increment of cost per QALYs มาหนึ่งค่านเรียกว่าการทำ "Base case analysis"

กรณีโรคของผู้ป่วยที่ศึกษา มีการเปลี่ยนแปลงได้ตามเวลา ( Disease states transition) เช่น ผู้ป่วยมะเร็ง มีช่วง ไม่มีอาการ -> มีอาการ -> อาการบรรเทา -> อาการหนัก -> เสียชีวิต )  การใช้ Decision tree ในการสร้าง Scenario ต้องละเอียดมากและผิดพลาดง่าย จึงต้องใช้เทคนิคที่ซับซ้อนขึ้นเข้ามาช่วยเรียกว่า Markov simulationซึ่งมีผู้เขียนอธิบายขั้นตอนไว้ที่นี่คะ

 

Concept 3: Sensitivity analysis
            = How cost effective change when predictive factor change 

ตัวแปรเมื่อกำหนดหลายๆ ค่าเป็น Range จะนำไปวิเคราะห์ต่อในขั้นตอน Sensitivity analysis  
หากวิเคราะห์ 1 ตัวแปร ( เช่น False positive rate )  เรียกว่า One-way sensitivity analysis  
หากวิเคราะห์ 2 ตัวแปร หรือวิเคราะห์ร่วมกับปัจจัยของผู้ป่วย (เพศ อายุ..) เรียกว่า multi-way sensitivity analysiis
หากวิเคราะห์ "Combination" ของตัวแปร เรียกว่า Probalitic (Monte Carlo) sensitivity analysis 

ภาพ: Multi way sensitivity analysis ( ปัจจัยที่มาวิเคราะห์ คือ prevalence, difficult of biopsy ) จุด X คือค่าของ basecase analysis

ที่มา : Karh et al.Primer on Medical Decision Analysis: Part 4-Analyzing the Model and Interpreting the Results

 

*********************************************

เพื่อให้เห็นภาพรวมมากขึ้น มีตัวอย่างที่ดีมากมาแนะนำคะ คืองานวิจัยของ
Haris AR. Cost utility of prenatal diagnosis and the risk based treshold. Lancet 2004:363:276-82