ข่าวดีสำหรับผู้ป่วยพาร์กินสันและครอบครัวชาวไทย! ล่าสุด องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้เริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 (เฟส 1) ของการบำบัดด้วยสเต็มเซลล์ชนิดใหม่ที่ชื่อ XS-411 ในสหรัฐฯ นับเป็นครั้งแรกที่มีการทดลองแนวทางรักษานี้ในประเทศ การบำบัด XS-411 นี้ พัฒนาโดย Xellsmart บริษัทไบโอเทคโนโลยีชั้นนำ ใช้เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดชนิด iPSC (induced Pluripotent Stem Cells) เพื่อสร้างเซลล์ประสาทที่ผลิตสารโดปามีนขึ้นมาใหม่ ทดแทนเซลล์ที่เสียหายไปในสมองของผู้ป่วยพาร์กินสัน ถือเป็นก้าวสำคัญในการรักษาโรคทางสมอง และอาจปูทางสู่การรักษาแนวใหม่ด้วยเวชศาสตร์ฟื้นฟู ทั้งในสหรัฐฯ ไทย และทั่วโลกในอนาคต (Parkinson’s News Today).

ปัจจุบัน โรคพาร์กินสันส่งผลกระทบต่อผู้คนนับล้านทั่วโลก และในประเทศไทยก็มีแนวโน้มผู้ป่วยเพิ่มสูงขึ้นตามการเข้าสู่สังคมผู้สูงอายุ คาดว่ามีคนไทยราว 100,000 คนที่กำลังต่อสู้กับโรคเรื้อรังนี้ ซึ่งทำให้มีอาการสั่น เกร็ง เคลื่อนไหวช้า และอาการอื่นๆ ที่กระทบชีวิตประจำวันอย่างมาก ยาที่มีใช้ในปัจจุบันอย่างเลโวโดปา ทำได้เพียงช่วยบรรเทาอาการชั่วคราว แต่ยังหยุดยั้งหรือชะลอการลุกลามของโรคไม่ได้ ดังนั้น การมีความหวังที่จะมีวิธีรักษาที่สามารถฟื้นฟูเซลล์สมองและคืนการทำงานของร่างกายได้ จึงมีความหมายอย่างยิ่งต่อครอบครัวไทยจำนวนมากที่ต้องดูแลผู้ป่วยในระยะยาว (World Health Organization, ชมรมโรคพาร์กินสันแห่งประเทศไทย).

สำหรับการรักษาด้วย XS-411 ที่กำลังจะเริ่มทดลองในสหรัฐฯ นี้ เป็นการใช้เซลล์ต้นกำเนิด iPSC ที่ได้จากผู้บริจาคสุขภาพดี (ไม่ใช่ของผู้ป่วยเอง) มาเพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการให้พัฒนาไปเป็นเซลล์ประสาทที่สร้างโดปามีน จากนั้นจึงนำไปปลูกถ่ายในสมองของผู้ป่วย เพื่อหวังให้เซลล์ใหม่นี้เข้าไปทดแทนเซลล์ที่เสียหาย ช่วยคืนสมดุลของสารโดปามีน และอาจช่วยฟื้นฟูอาการผิดปกติด้านการเคลื่อนไหวและอาการอื่นๆ ได้ ผลการทดลองเบื้องต้นในจีน ซึ่งเป็นฐานวิจัยของ Xellsmart พบว่าน่าพอใจอย่างยิ่ง ผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นชัดเจน และไม่พบผลข้างเคียงรุนแรงแม้เวลาจะผ่านไปหนึ่งปีหลังการรักษา วัดผลจากระยะเวลาที่ผู้ป่วยควบคุมอาการได้ดีขึ้น (ช่วง “on time”) รวมถึงคะแนนประเมินอาการตามมาตรฐานสากล Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale ที่ดีขึ้น (Parkinson’s News Today).

วิธีนี้ต่างจากการใช้เซลล์ของผู้ป่วยเองซึ่งมีความซับซ้อนและจำเพาะกับแต่ละคน การใช้เซลล์จากผู้บริจาค (allogeneic) มีข้อดีคือผลิตได้ในปริมาณมาก ทำให้ลดต้นทุนและเพิ่มโอกาสการเข้าถึงการรักษาได้ง่ายขึ้น ซึ่งน่าจะเป็นประโยชน์อย่างยิ่งสำหรับประเทศกำลังพัฒนาอย่างไทย ที่อาจมีข้อจำกัดด้านงบประมาณและเทคโนโลยี ดร.เซียง ลี่ ซีอีโอของ Xellsmart กล่าวว่า “ความคืบหน้าด้านกฎระเบียบครั้งนี้ ถือเป็นก้าวสำคัญที่จะนำการบำบัดทางชีวภาพเหล่านี้เข้าสู่การศึกษาทางคลินิกในสหรัฐฯ และปูทางไปสู่การนำไปใช้ในเชิงพาณิชย์ทั่วโลกในอนาคต” (Parkinson’s News Today).

ความก้าวหน้านี้ต่อยอดมาจากการศึกษาสเต็มเซลล์ที่ทำกันมานานหลายสิบปี โดยใช้เทคนิคเปลี่ยนเซลล์โตเต็มวัย (reprogramming) ให้กลับไปเป็นเซลล์ต้นกำเนิด ที่สามารถพัฒนาไปเป็นเซลล์ชนิดต่างๆ ในร่างกายได้ วารสารชั้นนำอย่าง Nature เคยตีพิมพ์ผลงานวิจัยเกี่ยวกับการใช้เซลล์ต้นกำเนิดจากตัวอ่อนมนุษย์ (hESC) หรือ iPSC เพื่อสร้างเซลล์ประสาทที่ผลิตโดปามีน สำหรับทดแทนเซลล์สมองในแบบจำลองของโรคพาร์กินสัน (Nature). นอกจากนี้ การทดลองในเกาหลีใต้และความร่วมมือวิจัยนานาชาติยังช่วยยืนยันทั้งเรื่องความปลอดภัย และเริ่มแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการฟื้นฟูการทำงานของสมอง ทั้งในสัตว์ทดลอง และเริ่มมีข้อมูลในมนุษย์จากการศึกษาของหลายศูนย์วิจัยทั่วโลก (PubMed article).

อย่างไรก็ดี ผู้เชี่ยวชาญย้ำว่า การทดลองระยะที่ 1 นี้ มุ่งเน้นศึกษาด้านความปลอดภัยเป็นหลัก ยังไม่ได้พิสูจน์ประสิทธิภาพการรักษาอย่างแท้จริง ยังต้องผ่านการทดลองในระยะต่อไปที่มีขนาดใหญ่ขึ้น ก่อนที่จะได้รับการอนุมัติให้นำมาใช้เป็นการทั่วไป ศ.นพ.นิติรัฐ ศรีสุทธิยากร ผู้เชี่ยวชาญด้านประสาทวิทยา โรงพยาบาลศิริราช ให้ความเห็นว่า “นี่เป็นความก้าวหน้าที่น่าตื่นเต้น แม้จะยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น แต่แนวทางสเต็มเซลล์ก็มีศักยภาพที่จะพลิกโฉมการรักษาโรคทางสมองอย่างพาร์กินสันได้ เรากำลังติดตามความคืบหน้านี้อย่างใกล้ชิด และหวังว่าในอนาคตผู้ป่วยชาวไทยจะมีโอกาสเข้าร่วมการศึกษาวิจัยระดับโลกเช่นนี้ได้”

สำหรับประเทศไทย ก็มีความคืบหน้าด้านกฎระเบียบเกี่ยวกับการใช้สเต็มเซลล์ โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้กำหนดแนวทางการรักษาด้วยเซลล์บำบัดไว้แล้ว แต่การปลูกถ่ายเซลล์เพื่อรักษาโรคทางสมองยังถือเป็นการศึกษาวิจัย ผู้เชี่ยวชาญชี้ว่า การที่ไทยเข้าร่วมการวิจัยและความร่วมมือกับนานาชาติ รวมถึงการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกแบบหลายศูนย์ (multicenter trials) จะเป็นกุญแจสำคัญที่ทำให้นวัตกรรมเหล่านี้เข้าถึงผู้ป่วยไทยได้เร็วขึ้น โดยอาจได้รับประโยชน์จากการทดลอง โดยไม่ต้องเสียค่าใช้จ่ายสูงในการเดินทางไปรักษาต่างประเทศ (Thai FDA).

ในมุมมองทางวัฒนธรรม ความก้าวหน้าในการรักษาโรคพาร์กินสันนี้ สอดคล้องกับค่านิยมของสังคมไทย ที่ให้ความสำคัญกับความกตัญญูและการดูแลผู้สูงอายุในครอบครัว ซึ่งการดูแลผู้ป่วยโรคเรื้อรังเช่นนี้มักเป็นภาระทั้งด้านค่าใช้จ่ายและสภาพจิตใจของครอบครัว รศ.นพ.อภิชาติ เพชรรำเสรี แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านผู้สูงอายุและนักวิจัยจากจุฬาลงกรณ์มหาวิทยาลัย เน้นว่า “สำหรับสังคมไทย เราไม่ได้มองแค่การยืดอายุขัย แต่ให้ความสำคัญกับการที่ผู้สูงอายุจะมีคุณภาพชีวิตที่ดีและดำรงชีวิตอย่างมีศักดิ์ศรี”

เมื่อมองไปในอนาคต แนวทางเวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคพาร์กินสันกำลังพัฒนาไปอย่างรวดเร็วทั่วโลก ปัจจุบันมีหลายบริษัทและสถาบันวิจัย เช่น BlueRock Therapeutics และทีมวิจัยที่ Memorial Sloan Kettering Cancer Center กำลังเดินหน้าทดลองในมนุษย์เช่นเดียวกัน (BlueRock announcement, News Medical). ในขณะเดียวกัน ประเทศไทยเองก็มีการศึกษาวิจัยเกี่ยวกับโรคทางสมองอย่างต่อเนื่อง ทั้งในแง่มุมทางสังคมและวิทยาศาสตร์ ข้อมูลด้านความปลอดภัยเบื้องต้นจากการปลูกถ่ายเซลล์ประสาทด้วยสเต็มเซลล์ที่ผ่านมา เป็นสัญญาณที่ดีว่า การวิจัยในวงกว้างขึ้น และโอกาสที่คนไทยจะได้เข้าร่วม อาจเป็นจริงได้ในอนาคต

สำหรับครอบครัวและผู้ดูแลผู้ป่วยพาร์กินสัน คำแนะนำคือ ควรพบแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านสมองอย่างสม่ำเสมอ พิจารณาเข้าร่วมฐานข้อมูลผู้ป่วย หรือโครงการศึกษาวิจัยใหม่ๆ หากมีโอกาส และติดต่อกลุ่มสนับสนุน เช่น ชมรมผู้ป่วยโรคพาร์กินสันแห่งประเทศไทย เพื่อรับข้อมูลข่าวสารและคำแนะนำต่างๆ ในส่วนของผู้กำหนดนโยบาย การสนับสนุนทุนวิจัยด้านสมอง และการส่งเสริมความร่วมมือระหว่างประเทศ จะช่วยนำการรักษาใหม่ๆ มาสู่ผู้ป่วยในไทยได้เร็วขึ้น อย่างไรก็ตาม ท่ามกลางความหวังจากความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ ประชาชนทั่วไปควรติดตามข้อมูลอย่างรอบด้าน การพัฒนายาหรือการรักษาใหม่ๆ ต้องใช้เวลา และถึงแม้การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์จะดูมีความหวัง ก็ยังจำเป็นต้องผ่านการพิสูจน์อย่างเข้มงวดเพื่อยืนยันความปลอดภัยและประสิทธิภาพ ก่อนจะนำมาใช้กับผู้ป่วยทุกคนที่รอคอย

แหล่งข้อมูล