ก้าวกระโดดใหญ่ของการรักษาด้วยยีน

          ข่าวใน New York Times ข่าวนี้    คาดว่าในไม่ช้าจะมียาชนิดรักษาด้วยยีนออกสู่ตลาด โดยผ่านกลไกกำกับตรวจสอบอย่างถูกต้อง เป็นครั้งแรกในโลก   ถือเป็นก้าวกระโดดใหญ่ของวงการสุขภาพ และวงการวิทยาศาสตร์ 

          ยาในข่าว ชื่อ Glybera ผลิตโดยบริษัท uniQure ของเนเธอร์แลนด์    ใช้บำบัดโรคที่พบน้อยมากในประชาคมยุโรป ชื่อ lipoprotein lipase deficiency   ซึ่งเป็นโรคผิดปกติทางพันธุกรรมในเมตะบอลิสม ของไขมัน ชนิดหนึ่ง    ข่าวบอกว่า เมื่อฉีดยานี้เข้ากล้ามเนื้อขาหลายที่ในวันเดียว    จะช่วยให้โรคหายไปเป็นเวลาสองสามปี หรืออาจนานกว่านั้น

          เรื่องใหม่ และใหญ่ ขนาดนี้ ไม่ใช่ว่าจะผ่านการรับรองได้ง่ายๆ   บริษัท uniQure ได้รับการปฏิเสธครั้งแล้วครั้งเล่า จาก Committee for Medicinal Products for Human Use   แต่ในที่สุดก็ได้รับอนุญาต   เหตุผลหนึ่งคือ ยานี้ใช้ในกลุ่มคนที่แคบและจำเพาะมาก 

          นิทานเรื่องนี้สอนให้รู้ว่า การสร้างก้าวกระโดดใหญ่ ควรทำแบบเล็กๆ ก่อน   การยอมรับจะง่ายกว่า

 

วิจารณ์ พานิช

๒๖ ก.ค. ๕๕