นับเป็นข่าวดีที่อาจพลิกชีวิตผู้คนนับล้านทั่วโลก เมื่อทีมนักวิทยาศาสตร์ค้นพบทางเลือกใหม่ในการรักษาโรคเบาหวานชนิดที่ 1 และกลุ่มโรคภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง ด้วยโปรตีนบำบัดสูตรใหม่ล่าสุด ผลการค้นพบนี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารระดับโลกอย่าง Cell (nyulangone.org) โดยเป็นงานวิจัยที่ร่วมมือกันระหว่าง NYU Langone Health, สถาบันวิทยาศาสตร์จีน และมหาวิทยาลัยเจ้อเจียง ซึ่งชี้ให้เห็นถึงความเป็นไปได้ที่จะ “หยุด” การทำงานที่ผิดปกติของเซลล์ภูมิคุ้มกันในสัตว์ทดลอง อันเป็นความหวังที่จะนำไปสู่การรักษาให้ “หายขาด” จากโรคเบาหวาน, โรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (Multiple Sclerosis - MS) และโรคตับอักเสบจากภูมิคุ้มกันได้ในอนาคต

ความสำเร็จครั้งนี้ไม่เพียงมีความสำคัญต่อผู้ป่วยราว 10 ล้านคนในอเมริกาที่ต้องใช้ชีวิตอยู่กับโรคเหล่านี้ (dailymail.co.uk) แต่ยังจุดประกายความหวังครั้งใหญ่ให้ผู้ป่วยและครอบครัวชาวไทยอีกมหาศาล ที่ต้องพึ่งพายาควบคุมโรคไปตลอดชีวิต ทั้งโรคเบาหวานชนิดที่ 1, โรค MS และโรคตับอักเสบจากภูมิคุ้มกัน ล้วนเกิดจากความผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกันที่หันกลับมาโจมตีเซลล์ในร่างกายตัวเอง ไม่ว่าจะเป็นเซลล์สร้างอินซูลินในตับอ่อน, ปลอกหุ้มเซลล์ประสาท หรือเซลล์ตับ แม้การรักษาในปัจจุบันจะช่วยควบคุมอาการได้ แต่ก็มักนำไปสู่ความเสียหายของอวัยวะอย่างถาวร ปัญหาสุขภาพเรื้อรัง และอายุขัยที่สั้นลง

ปัจจุบัน การรักษาโรคกลุ่มนี้ยังต้องอาศัยยาหลายขนาน ตั้งแต่สเตียรอยด์เพื่อลดการอักเสบ ไปจนถึงยากดภูมิคุ้มกันซึ่งมาพร้อมผลข้างเคียงที่น่ากังวล เช่น อาการบวมน้ำ น้ำหนักขึ้น กระดูกพรุน และที่สำคัญคือทำให้ภูมิคุ้มกันโดยรวมอ่อนแอลงจนเสี่ยงต่อการติดเชื้อหรือเป็นมะเร็งได้ง่ายขึ้น คนไทยจำนวนไม่น้อยได้รับผลกระทบจากสถานการณ์นี้ โดยเฉพาะเมื่ออัตราผู้ป่วยเบาหวานพุ่งสูงขึ้นจากการขยายตัวของสังคมเมือง การก้าวสู่สังคมผู้สูงอายุ และพฤติกรรมการใช้ชีวิตที่เปลี่ยนไป (World Health Organization - Thailand) ในขณะที่แนวทางการรักษาที่สามารถ “รีเซต” ระบบภูมิคุ้มกันได้อย่างปลอดภัยและตรงจุดนั้นยังคงเป็นสิ่งที่วงการแพทย์เฝ้ารอ

“BiTS” กลไกบำบัดใหม่ที่เล็งเป้าอย่างแม่นยำ

งานวิจัยชิ้นนี้นำเสนอแนวทางที่พลิกโฉมวงการอย่างสิ้นเชิง ด้วยเทคโนโลยีที่เรียกว่า LAG-3/TCR Bispecific T cell Silencer หรือ “BiTS” ซึ่งเป็นแอนติบอดีดัดแปลงที่ถูกออกแบบมาเพื่อ “ปิดสวิตช์” ทีเซลล์ (T cell) ที่เป็นต้นตอของปัญหาโดยเฉพาะ ทีเซลล์เปรียบเสมือน “ทหาร” ของระบบภูมิคุ้มกันที่คอยปกป้องร่างกายจากสิ่งแปลกปลอม แต่ในผู้ป่วยโรคภูมิต้านตนเอง ทีเซลล์บางกลุ่มกลับทำงานผิดพลาดและมองว่าเซลล์ของร่างกายเป็นศัตรูที่ต้องกำจัด แนวทางใหม่ของ BiTS คือการเข้าไป “ปิดการทำงาน” ของทีเซลล์ที่ก่อปัญหาเหล่านี้เท่านั้น โดยไม่ไปยุ่งกับระบบภูมิคุ้มกันโดยรวมของร่างกาย

กลไกของ BiTS อาศัยการดึงโปรตีน 2 ชนิดบนผิวของทีเซลล์ คือตัวรับสัญญาณ TCR และตัวควบคุม LAG-3 ให้เข้ามาอยู่ใกล้กัน เพื่อกระตุ้นให้เกิดการ “เหยียบเบรก” ยับยั้งการทำงานที่ผิดปกติของทีเซลล์ (อ่านเพิ่มเติมจากข่าวของ NYU Langone Health ที่นี่) ตามปกติแล้ว TCR จะถูกกระตุ้นเมื่อเจอกับเชื้อโรค แต่ในโรคภูมิต้านตนเอง TCR กลับตอบสนองต่อเซลล์ปกติของร่างกาย แม้ LAG-3 จะทำหน้าที่เป็นเบรกอยู่แล้ว แต่ก็อาจมีกำลังไม่พอที่จะหยุดยั้งทีเซลล์ที่ทำงานผิดพลาดได้ BiTS จึงเข้ามาทำให้เบรกนี้ทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพสูงสุด โดยดึงโปรตีนทั้งสองมาอยู่ชิดกันมากพอที่จะหยุดการทำงานของทีเซลล์ตัวป่วนได้สำเร็จ พร้อมกับปกป้องการทำงานของภูมิคุ้มกันส่วนอื่นให้ยังคงแข็งแรง

ผลการทดลองในหนูทดลองนั้นน่าทึ่งอย่างยิ่ง! ในหนูที่เป็นเบาหวานชนิดที่ 1 การบำบัดด้วย BiTS สามารถลดการอักเสบในตับอ่อนและช่วยควบคุมระดับน้ำตาลในเลือดได้สำเร็จ ส่วนในโรคตับอักเสบจากภูมิคุ้มกัน BiTS ก็ช่วยยับยั้งการโจมตีของทีเซลล์และลดการอักเสบในตับได้ ขณะที่ในกรณีของโรค MS ซึ่งมีทีเซลล์คนละชนิดเป็นต้นเหตุ การให้ BiTS ตั้งแต่ระยะก่อนเกิดอาการก็สามารถลดความรุนแรงและความเสียหายต่อระบบประสาทได้อย่างมีนัยสำคัญ

ทีมวิจัยสรุปว่า “แอนติบอดีตัวนี้ได้เปิดประตูสู่การบำบัดแบบมุ่งเป้าสำหรับโรคภูมิต้านตนเองที่ขับเคลื่อนโดยทีเซลล์ ซึ่งปัจจุบันยังขาดวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพอย่างแท้จริง” ขณะที่นักวิจัยอีกท่านเสริมว่า แนวทางการรักษาแบบ “เล็งเป้าเฉพาะจุด” อย่าง BiTS จะกลายเป็นต้นแบบสำคัญสำหรับยาภูมิคุ้มกันบำบัดอีกหลายชนิดในอนาคต การใช้หลักการเรื่อง “ระยะห่างและตำแหน่ง” ขององค์ประกอบในเซลล์ ถือเป็นก้าวใหม่ของการควบคุมภูมิคุ้มกัน โดยไม่ต้องสั่งปิดระบบป้องกันทั้งร่างกาย

โอกาสครั้งใหม่ของระบบสาธารณสุขไทย

จากมุมมองของระบบสาธารณสุขไทย งานวิจัยนี้มีความสำคัญอย่างยิ่งยวด ประเทศไทยและภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้กำลังเผชิญกับการเพิ่มขึ้นของโรคไม่ติดต่อเรื้อรัง รวมถึงเบาหวานและโรคภูมิคุ้มกัน ข้อมูลจากการสำรวจสุขภาพประชาชนไทยชี้ว่า ระหว่างปี พ.ศ. 2534 – 2557 สัดส่วนผู้ป่วยเบาหวานในผู้ใหญ่ไทยเพิ่มจาก 2.3% เป็น 6.9% (WHO - Thailand) โดยคนในเมืองมีอัตราป่วยสูงกว่า สิ่งที่น่ากังวลคือ ผู้ป่วยเบาหวานในไทยกว่าครึ่งไม่รู้ตัวว่าป่วย และในกลุ่มที่รู้ตัว ก็มีไม่ถึงครึ่งที่สามารถควบคุมระดับน้ำตาลได้ดีพอ เมื่อประกอบกับข้อจำกัดในการเข้าถึงเทคโนโลยีการรักษาราคาแพง ปัญหานี้จึงยิ่งซับซ้อนขึ้น

สำหรับโรคตับอักเสบจากภูมิคุ้มกันและโรค MS แม้จะพบได้น้อยกว่า แต่ก็สร้างภาระให้แก่ผู้ป่วยและระบบสาธารณสุขมหาศาล โดยเฉพาะโรค MS ที่มักถูกวินิจฉัยล่าช้าในพื้นที่ต่างจังหวัด เนื่องจากขาดความตระหนักรู้และบุคลากรทางการแพทย์ที่เชี่ยวชาญ (Siriraj Medical Journal) หากมีแนวทางการรักษาที่สามารถกำจัดต้นตอของโรคได้ แทนที่จะเป็นการบรรเทาอาการไปวันๆ ย่อมหมายถึงการพลิกโฉมอนาคตของวงการแพทย์ไทย

ที่สำคัญ แนวทางของ BiTS สามารถเอาชนะข้อจำกัดของภูมิคุ้มกันบำบัดรุ่นก่อนๆ อย่าง CAR T-cell therapy ได้ ในอดีต การกดการทำงานของทีเซลล์ทั้งระบบทำให้ผู้ป่วยเสี่ยงต่อการติดเชื้อรุนแรงหรือการกลายพันธุ์ของเซลล์จนเป็นมะเร็ง ทั้งยังอาจเกิดผลข้างเคียงทางระบบประสาทที่เรียกว่า ICANS ซึ่งทำให้เกิดอาการสับสน ชัก หรือพูดผิดปกติได้ (Cell journal abstract) แต่ BiTS นั้นแตกต่าง เพราะออกฤทธิ์ตรงเป้ามากกว่า จึงช่วยลดความเสี่ยงและผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์เหล่านี้ได้

แม้ผลการทดลองในสัตว์จะน่าตื่นเต้น แต่แนวทางนี้ยังต้องผ่านการศึกษาและทดสอบในมนุษย์อีกหลายขั้นตอนอย่างรอบคอบ เส้นทางสู่การใช้งานจริงยังต้องพิจารณาถึงโอกาสเกิดอาการแพ้ ผลกระทบต่อระบบภูมิคุ้มกันที่คาดไม่ถึง รวมถึงความเสี่ยงระยะยาวต่อการติดเชื้อหรือมะเร็ง ซึ่งทีมวิจัยและผู้เชี่ยวชาญทั่วโลก รวมถึงในไทยต้องจับตาอย่างใกล้ชิดต่อไป

ประเทศไทยกับความพร้อมรับมือเทคโนโลยีภูมิคุ้มกันขั้นสูง

ประเทศไทยเริ่มมีความพร้อมมากขึ้นในแวดวงชีววิทยาทางการแพทย์ โดยหน่วยงานกำกับดูแล คณะแพทยศาสตร์ และภาคอุตสาหกรรมต่างให้ความสนใจในเทคโนโลยีเซลล์บำบัดและชีวเวชภัณฑ์มากขึ้น (Thailand Board of Investment) หาก BiTS และยารุ่นใหม่ๆ สามารถบุกตลาดโลกได้สำเร็จ ก็อาจเป็นโอกาสให้นักวิจัยและผู้ผลิตยาของไทยได้ต่อยอดเพื่อพัฒนาในเวอร์ชันที่เข้าถึงง่ายและเหมาะสมกับคนไทยในอนาคต

ในขณะเดียวกัน วัฒนธรรมไทยก็มีแนวทางการดูแลสุขภาพที่หลากหลาย ตั้งแต่อาหารและสมุนไพรพื้นบ้าน ไปจนถึงวิถีการดูแลตนเองที่สืบทอดกันมา แต่เมื่อยุคสมัยเปลี่ยนไป สังคมเมืองและวัฒนธรรมฟาสต์ฟู้ดได้แผ่ขยายออกไป ส่งผลให้อัตราผู้ป่วยเบาหวานทั้งสองชนิดพุ่งสูงขึ้น การผสมผสานเทคโนโลยีล้ำสมัยอย่าง BiTS เข้ากับการส่งเสริมสุขภาพเชิงรุกในชุมชนที่เข้าใจบริบทของคนไทย จะเป็นหัวใจสำคัญของความสำเร็จในระยะยาว

ก้าวต่อไปสู่อนาคตใหม่ของโรคภูมิคุ้มกัน

การมาถึงของ BiTS อาจเป็นจุดเริ่มต้นของยุคใหม่ในการรักษาโรคภูมิต้านตนเอง ในอนาคตอันใกล้ เราอาจได้เห็นการรักษาที่ผสมผสานการตรวจคัดกรองโรคตั้งแต่เนิ่นๆ เข้ากับการใช้แอนติบอดีที่จำเพาะเจาะจง ยาที่ออกฤทธิ์ตามลักษณะทางพันธุกรรมของผู้ป่วยแต่ละราย ไปจนถึงเทคโนโลยีแก้ไขยีนในระดับลึก ความร่วมมือระหว่างสถาบันวิจัยชั้นนำของโลกและโรงพยาบาลในไทยจะช่วยเร่งให้เทคโนโลยีเหล่านี้มาถึงมือผู้ป่วยชาวไทยได้เร็วขึ้น

สำหรับผู้อ่านชาวไทย สิ่งสำคัญที่ควรตระหนักคือ ความหวังในการรักษากำลังใกล้เข้ามามากกว่าที่คิด แม้ว่า BiTS จะยังไม่พร้อมใช้งานในวันนี้ แต่มันคือภาพสะท้อนว่าวงการแพทย์กำลังก้าวเข้าใกล้คำว่า “รักษาให้หายขาด” สำหรับโรคเรื้อรังที่คนไทยคุ้นเคยกันดี ในสถานการณ์ปัจจุบัน การเข้ารับการตรวจสุขภาพอย่างสม่ำเสมอ โดยเฉพาะในกลุ่มเสี่ยงหรือครอบครัวที่มีประวัติของโรค การตรวจพบเร็วเพื่อควบคุมโรคตั้งแต่เนิ่นๆ และการติดตามข่าวสารงานวิจัยใหม่ๆ จากแหล่งที่เชื่อถือได้ ยังคงเป็นแนวทางที่ดีที่สุด

สำหรับผู้ป่วยหรือผู้ที่มีความเสี่ยง ควรปรึกษาทีมแพทย์ผู้ดูแลอย่างใกล้ชิด เข้ารับการตรวจตามคำแนะนำ และติดตามข้อมูลทางการแพทย์ที่ทันสมัยอยู่เสมอ เมื่อการทดลองทางคลินิกมีความคืบหน้า โอกาสที่จะได้ “รีเซต” ระบบภูมิคุ้มกันแบบครั้งเดียวจบ เพื่อปลดแอกตัวเองจากโรคเบาหวานและกลุ่มโรคภูมิต้านตนเอง อาจกลายเป็นความจริงสำหรับคนไทยจำนวนมากในอีกไม่นานเกินรอ

แหล่งข้อมูล: